🐟 (@stevessr) 在 FDA 批准 Mirum 治疗罕见骨病的药物 中发帖

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-mirums-drug-rare-bone-disorder-2026-09-25/ 

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9 月 25 日（路透社）——美国 FDA 周五批准了 Mirum Pharmaceuticals (MIRM.O) 的新型片剂，用于治疗一种罕见的骨骼疾病，为患者提供了一种新的治疗选择，可以帮助减缓疾病的进展。 
每日一次的药物 zilurgisertib，商品名为 Atebrioz，获准用于治疗 12 岁及以上患有进行性骨化性纤维发育不良症 (FOP) 的患者。FOP 会导致肌肉、肌腱和韧带逐渐转化为骨骼，限制活动并导致严重残疾。 
Atebrioz 可阻断 ALK2，ALK2 是一种在大多数进行性骨化性肌炎 (FOP) 患者...
 
 
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