https://www.regmednet.com/cell-therapy-weekly-regulatory-applications-submitted-for-huntingtons-gene-therapy/ 

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本周：此前获得美国食品药品监督管理局（FDA；马里兰州，美国）突破性疗法认定和再生医学辅助疗法认定后，uniQure（荷兰阿姆斯特丹）已向美国和英国提交了其亨廷顿病基因疗法的监管申请。与此同时，百时美施贵宝（新泽西州，美国）宣布其CAR-T疗法治疗四联疗法暴露的复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的注册性II期临床试验取得了积极的顶线结果。此外，EpilepsyGTx（英国坎特伯雷）和Viralgen（西班牙圣塞巴斯蒂安）已达成合作，共同开发癫痫基因疗法。 
uniQure公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了用于治疗亨廷顿病的在研基因疗...