科学家报告称，一次性剪除关键基因可在整整一年内将阻塞心脏的胆固醇降低约 50%，且无不良反应。 
2025 年 11 月 发表在《新英格兰医学杂志》 上的一项试点研究发现，四名接受最高剂量实验性治疗的人获得了压倒性的积极结果。 
那项研究规模非常小——仅纳入了15名胆固醇极高且药物治疗无效的患者。该研究旨在测试五种不同剂量的基因编辑输注液的安全性，这些输注液通过CRISPR-Cas9技术递送。CRISPR-Cas9是一种生物剪刀，可以切割目标基因位点，从而修改或开启/关闭基因。 
“如果你在 15 年前问我我们是否能做到这样的事情，我会觉得你疯了，”该研究的资深作者、俄亥俄州克利夫兰诊所 Sydell 和 Arnold Miller 家族心脏、血管和胸外科研究所的首席学术官 Steven Nissen 博士此前告诉 CNN。 
周五发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究更新似乎回答了...